O FDA εγκρίνει την πρώτη νέα θεραπεία για την ιδιοπαθή θρομβοκυτταραιμία μετά από σχεδόν τρεις δεκαετίες

Takeaways by to pontiki AI

• Ο Αμερικανικός Οργανισμός Φαρμάκων ενέκρινε το ropeginterferon alfa-2b-njft ως νέα θεραπεία για την ιδιοπαθή θρομβοκυτταραιμία, αποτελώντας την πρώτη σημαντική εξέλιξη στη διαχείριση της νόσου έπειτα από τριάντα χρόνια.
• Η ιδιοπαθής θρομβοκυτταραιμία είναι μια σπάνια μυελοϋπερπλαστική νεοπλασία, η οποία προκαλεί υπερβολική παραγωγή αιμοπεταλίων και αυξάνει σημαντικά τον κίνδυνο εμφάνισης σοβαρών θρομβώσεων.
• Η νέα θεραπεία στοχεύει τα κύτταρα-οδηγούς της νόσου στον μυελό των οστών, προσφέροντας αποτελεσματικότερο έλεγχο σε σχέση με τις παραδοσιακές μεθόδους.
• Κλινική μελέτη έδειξε ότι το φάρμακο επιτυγχάνει υψηλότερα ποσοστά ανταπόκρισης και μειώνει τα θρομβοεμβολικά επεισόδια σε ασθενείς που παρουσιάζουν αντίσταση στις υπάρχουσες θεραπευτικές επιλογές.
• Η έγκριση αυτή παρέχει μια νέα δυνατότητα για τη μακροχρόνια αντιμετώπιση της νόσου, στοχεύοντας στην ουσιαστική τροποποίηση της φυσικής της πορείας.

Ορόσημο αποτελεί η έγκριση από τον Αμερικανικό Οργανισμό Φαρμάκων (FDA) της πρώτης νέας θεραπείας για την ιδιοπαθή θρομβοκυτταραιμία εδώ και σχεδόν 30 χρόνια. Πρόκειται για μια σπάνια και χρόνια νόσο, κατά την οποία ο μυελός των οστών παράγει υπερβολικά μεγάλο αριθμό αιμοπεταλίων, που προκαλούν θρομβώσεις, με συνέπεια οι ασθενείς να κινδυνεύουν  από εμφράγματα, εγκεφαλικά, πνευμονική εμβολή και  αιμορραγία. Έως και σήμερα δεν υπήρχε αποτελεσματική θεραπεία και οι ασθενείς λάμβαναν ασπιρίνη και άλλες ουσίες, χωρίς ουσιαστικό αποτέλεσμα στην αντιμετώπιση της νόσου.

Η έγκριση του ropeginterferon alfa-2b-njft (Besremi) από τον FDA όμως δίνει μια δεύτερη ευκαιρία στη ζωή των ασθενών.

Οι Ιατροί της Θεραπευτικής Κλινικής (Νοσοκομείο Αλεξάνδρα) της Ιατρικής Σχολής του ΕΚΠΑ Κωνσταντίνος Γιάννακας (Αιματολόγος) και Θάνος Δημόπουλος (Καθηγητής Θεραπευτικής – Ογκολογίας – Αιματολογίας, Διευθυντής Θεραπευτικής Κλινικής, Νοσοκομείο «Αλεξάνδρα», τ. Πρύτανης ΕΚΠΑ) συνοψίζουν τα κυριότερα σημεία για τη διάγνωση και θεραπευτική αντιμετώπιση της ιδιοπαθούς θρομβοκυτταραιμίας.

Τι είναι η ιδιοπαθής θρομβοκυτταραιμία

Η ιδιοπαθής θρομβοκυτταραιμία (essential thrombocythemia – ET) είναι μια χρόνια, σπάνια μυελοϋπερπλαστική νεοπλασία — δηλαδή μια διαταραχή κατά την οποία ο μυελός των οστών παράγει υπερβολικά μεγάλο αριθμό αιμοπεταλίων. Παρότι τα αιμοπετάλια είναι απαραίτητα για την πήξη του αίματος, η υπερπαραγωγή τους αυξάνει σημαντικά τον κίνδυνο θρομβώσεων, οι οποίες μπορεί να οδηγήσουν σε σοβαρές, απειλητικές για τη ζωή επιπλοκές όπως εμφράγματα, εγκεφαλικά επεισόδια και πνευμονική εμβολή. Σε ορισμένους ασθενείς η νόσος μπορεί επίσης να προκαλέσει αιμορραγικές τάσεις.

Πολλοί ασθενείς παραμένουν ασυμπτωματικοί και η νόσος ανακαλύπτεται τυχαία σε γενική αιματολογική εξέταση, ενώ άλλοι εμφανίζουν συμπτώματα όπως πονοκεφάλους, ζαλάδες, μουδιάσματα ή αίσθημα καύσου στα άκρα. Στην πλειονότητα των περιπτώσεων συνδέεται με μεταλλάξεις σε γονίδια-«οδηγούς» της νόσου, κυρίως JAK2, CALR και MPL, τα οποία ρυθμίζουν την αιμοποίηση.

Οι ασθενείς με ιδιοπαθή θρομβοκυτταραιμία χρειάζονται συχνά πολλά χρόνια συνεχούς παρακολούθησης και θεραπείας, γεγονός που καθιστά τη νόσο ένα μακροχρόνιο βάρος τόσο για τους ίδιους όσο και για τα συστήματα υγείας.

Πώς διαγιγνώσκεται

Η διάγνωση συνδυάζει εργαστηριακά και μοριακά κριτήρια:

Επίμονη αύξηση αιμοπεταλίων (συνήθως ≥450.000/μL) στη γενική αίματος, μετά τον αποκλεισμό δευτεροπαθών (αντιδραστικών) αιτιών θρομβοκυττάρωσης όπως φλεγμονές, σιδηροπενία ή άλλες νόσοι.

Βιοψία μυελού των οστών, που δείχνει χαρακτηριστικό πολλαπλασιασμό μεγακαρυοκυττάρων και βοηθά στον διαχωρισμό από συγγενείς νόσους (π.χ. πολυκυτταραιμία, πρωτοπαθής μυελοϊνωση).

Μοριακός έλεγχος για τις μεταλλάξεις JAK2, CALR και MPL, που αποτελούν πλέον θεμέλιο της σύγχρονης διαγνωστικής προσέγγισης.

Πώς αντιμετωπίζεται μέχρι σήμερα

Η θεραπευτική στρατηγική καθοδηγείται από την εκτίμηση του θρομβωτικού κινδύνου κάθε ασθενούς (ηλικία, ιστορικό θρόμβωσης, προφίλ μεταλλάξεων, καρδιαγγειακοί παράγοντες κινδύνου). Οι ασθενείς χαμηλού κινδύνου συνήθως λαμβάνουν χαμηλή δόση ασπιρίνης, ενώ οι ασθενείς ενδιάμεσου και υψηλού κινδύνου χρειάζονται κυτταρομειωτική (cytoreductive) θεραπεία για τη μείωση των αιμοπεταλίων. Ως θεραπεία πρώτης γραμμής χρησιμοποιείται κατά κύριο λόγο η υδροξυουρία, με εναλλακτικές όπως η αναγρελίδη και παλαιότερες μορφές ιντερφερόνης.

Το βασικό πρόβλημα είναι πως οι διαθέσιμες θεραπείες περιορίζονται κυρίως στον έλεγχο του αριθμού των αιμοπεταλίων και των συμπτωμάτων, χωρίς ουσιαστική επίδραση στην υποκείμενη βιολογία της νόσου. Επιπλέον, αξιοσημείωτο ποσοστό ασθενών αναπτύσσει αντίσταση ή δυσανεξία στην υδροξυουρία, με περιορισμένες εναλλακτικές επιλογές.

Η σημασία της νέας έγκρισης

Η έγκριση του ropeginterferon alfa-2b-njft (Besremi) από τον FDA αποτελεί ορόσημο: είναι η πρώτη νέα εγκεκριμένη θεραπεία για την ιδιοπαθή θρομβοκυτταραιμία εδώ και σχεδόν 30 χρόνια. Η έγκριση καλύπτει ενήλικες ασθενείς ανεξαρτήτως γονότυπου ή σταδίου νόσου, συμπεριλαμβανομένων νεοδιαγνωσθέντων ασθενών που δεν έχουν λάβει ποτέ κυτταρομειωτική θεραπεία. Το φάρμακο είναι ήδη διαθέσιμο για τη θεραπεία της αληθούς πολυκυτταραιμίας (polycythemia vera).

Η έγκριση βασίστηκε στα αποτελέσματα της παγκόσμιας κλινικής μελέτης φάσης III SURPASS-ET (NCT04285086), στην οποία το ropeginterferon alfa-2b-njft συγκρίθηκε με την αναγρελίδη σε ασθενείς με αντίσταση ή δυσανεξία στην υδροξυουρία:

Το 42,9% των ασθενών στο σκέλος ropeginterferon πέτυχε συνεχή ανταπόκριση (κατά τα τροποποιημένα κριτήρια του European Leukemia Net) στους 9 και 12 μήνες, έναντι μόλις 6,0% με την αναγρελίδη.

Παρατηρήθηκε επίσης μείωση των θρομβοεμβολικών επεισοδίων κατά τη διάρκεια 12 μηνών θεραπείας.

Σε αντίθεση με τις υπάρχουσες θεραπείες, το ropeginterferon alfa-2b-njft είναι μια μακράς δράσης ιντερφερόνη που — χάρη στην τεχνολογία μονοπεγκυλιοποίησης και τον παρατεταμένο χρόνο ημιζωής του — στοχεύει τα κύτταρα-οδηγούς της νόσου στον μυελό των οστών, μειώνοντας παράλληλα τα αιμοπετάλια και το συνολικό φορτίο της νόσου.

Γιατί έχει σημασία για τους ασθενείς

Η ιδιοπαθής θρομβοκυτταραιμία είναι μια νόσος που απαιτεί δια βίου διαχείριση. Μια θεραπεία που δρα επιλεκτικά στη ρίζα της νόσου, με δυνατότητα πιο αραιών χορηγήσεων και αποδεδειγμένη ανωτερότητα έναντι της αναγρελίδης, ανοίγει τον δρόμο όχι μόνο για καλύτερο έλεγχο των επιπλοκών, αλλά και για μελλοντική τροποποίηση της φυσικής πορείας της νόσου — κάτι που οι θεραπείες των τελευταίων τριάντα ετών δεν μπορούσαν να προσφέρουν.

Διαβάστε επίσης

Συγκινητικό μήνυμα μητέρας παιδιού με αυτισμό για τους γιατρούς του Ευαγγελισμού: «Η συμπερίληψη δεν είναι μόνο ράμπες και προσβασιμότητα»

Άδωνις Γεωργιάδης: «Οι παραδόσεις ΦΥΚ κατ’οίκον ήταν περισσότερες από 90% τον Αύγουστο»

Χωρίς γιατρούς το Νοσοκομείο της Σάμου – Παλλαϊκό συλλαλητήριο στο νησί στις 4 Σεπτέμβριου

Ακολουθήστε το topontiki.gr στο Google News και μάθετε πρώτοι όλες τις ειδήσεις.

Δείτε όλες τις τελευταίες Ειδήσεις από την Ελλάδα και τον Κόσμο, τη στιγμή που συμβαίνουν.